Desde nuestra aparición como especie, los seres humanos nos hemos caracterizado por modificar nuestro entorno. Basta con observar alrededor para encontrar edificios y monumentos construidos con materiales diversos que evidencian cómo hemos utilizado la naturaleza para nuestro beneficio. Con este mismo principio, a lo largo de los años, también hemos cambiado especies de animales y plantas con los que convivimos. Por ejemplo, ahora hay múltiples razas de perros que son producto de cruzas con las que buscamos algunas características particulares de sus predecesores como el tamaño, color de pelo, tipo de orejas, etc. Sin notarlo, con estas modificaciones hemos trasformado el material genético de los organismos que nos rodean.

En estos tiempos, la manipulación genética tiene un lugar importante en nuestras actividades cotidianas. Todas estas modificaciones representan cambios en el ácido desoxirribonucleico (ADN), que contiene los genes de los organismos. De hecho, los científicos han aprendido para qué sirven los genes por el efecto de los cambios en su ADN. Por muchos años, los investigadores usaron componentes químicos o radiación ultravioleta para provocar tales trasformaciones en el ADN para entender su función. Sin embargo, estas maneras resultaban poco controladas y podían generar cambios aleatorios en el ADN.

Desde hace poco más de 30 años empezó a desarrollarse la tecnología de modificación genética que actualmente ha revolucionado la ciencia. Su nombre en inglés es Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat (CRISPR) y fue descubierto como un mecanismo de defensa de las bacterias en respuesta a patógenos invasores, como los virus. Sí, las bacterias también se enferman por virus y su sistema inmune es CRISPR, que usan para cortar en partes el ADN del virus y  guardar pequeñas fracciones de su genoma para reconocerlo y defenderse de un  ataque posterior. Los científicos aprendieron de las bacterias y adaptaron CRISPR como una herramienta de modificación genética para usarla en otros organismos como los mamíferos, los hongos y las plantas.

A través de CRISPR, los científicos tienen la posibilidad de editar genomas. En otras palabras, es un método muy refinado de corte y confección de genomas. Es decir, pueden eliminar, añadir o alterar secuencias de ADN como lo hace una modista al arreglar un vestido. El sistema CRISPR consiste en dos moléculas fundamentales que introducen cambios en el ADN. La primera, es una proteína conocida como Cas9 que actúa a manera de tijeras moleculares que pueden cortar dos hebras de ADN en un sitio específico del genoma, al que pueden añadir o remover información genética. La segunda es una molécula de ácido ribonucleico (ARN) que funciona como guía. Como su nombre lo sugiere, la molécula de ARN guía a la proteína Cas9 hacia una posición específica en el genoma. Esto asegura que las “tijeras” corten en un sitio determinado. Dicha especificidad se determina por la complementariedad de la molécula de ARN con la secuencia blanco del genoma al que se quiere modificar. Los científicos usan la maquinaria de reparación del ADN para introducir modificaciones en uno o más genes en el genoma del organismo.

El sistema CRISPR/Cas9 es considerado como el método más simple, versátil y preciso de manipulación genética. Actualmente se estudia la posibilidad de usar esta tecnología como herramienta para el tratamiento de una amplia variedad de enfermedades con componentes genéticos, como el cáncer o la hepatitis B. Sin embargo, existe mucha controversia sobre el uso de CRISPR en el ámbito médico por las implicaciones éticas de experimentar con células humanas. No obstante, se ha convertido en una tecnología rutinaria en muchos laboratorios de investigación del mundo.